售价212万美元,FDA批准“史上最贵药物”

Posted By on May 27, 2019

环球科学

 

5月24日,FDA宣布批准了第一款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。Zolgensma由AveXis公司研发,2018年4月,诺华收购了AveXis,并获得了该基因疗法。SMA是一种罕见的遗传性疾病,患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变,因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状,严重时,在2岁时死亡。

Zolgensma通过单次静脉注射,向患儿SMN基因的功能性拷贝,从而通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。Zolgensma也成为FDA批准的首款用于治疗SMA的基因疗法。诺华对Zolgensma的定价为212万美元,堪称“史上最贵药物”。